Zusammenfassung der Biotech-Aktien: FGEN-Rückgang aufgrund fehlgeschlagener Studien, Erweiterung der Etiketten von BMY Drug und mehr

Es war eine arbeitsreiche Woche für den Biotech-Sektor mit einigen wichtigen Aktualisierungen bei Vorschriften und Pipelines. Unter diesen,FibroGen, Inc . FGEN stand im Rampenlicht, als seine Phase-III-Studie zur Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) scheiterte.

Die Studie von FibroGen scheitert : Die Aktien von FibroGen gaben nach, nachdem das Unternehmen bekannt gab, dass die Spätphase der LELANTOS-2-Studie zu Pamrevlumab zur Behandlung von ambulanten Patienten mit DMD unter systemischer Hintergrundtherapie mit Kortikosteroiden gescheitert ist. Die Studie erreichte nicht den primären Endpunkt der Veränderung des North Star Ambulatory Assessment-Gesamtscores vom Ausgangswert bis zur 52. Woche. Der Kandidat erwies sich in der Studie im Allgemeinen als sicher und wurde insgesamt gut vertragen, wobei behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse mittel- bis mittelschwer auftraten.

Pamrevlumab ist FibroGens potenzieller First-in-Class-Antikörper gegen den Bindegewebswachstumsfaktor-Inhibitor. An der Phase-III-Studie LELANTOS-2 nahmen 73 Jungen mit ambulanter DMD im Alter von sechs bis zwölf Jahren teil. Derzeit ist FibroGen damit beschäftigt, die gesamten Daten der LELANTOS-2-Studie, einschließlich anderer vorab festgelegter Endpunkte, auszuwerten, um die nächsten Schritte für das Programm festzulegen. Die vollständigen Ergebnisse der Studie werden auf einer bevorstehenden medizinischen Konferenz vorgestellt.

Ausblick sinkt aufgrund regulatorischer Aktualisierung: Anteile vonOutlook Therapeutics, Inc . OTLK brach ein, nachdem bekannt gegeben wurde, dass die FDA ein vollständiges Antwortschreiben (Complete Response Letter, CRL) auf den Biologika-Lizenzantrag (BLA) des Unternehmens für den Pipeline-Kandidaten ONS-5010 herausgegeben hat. Die BLA strebt die Zulassung des Kandidaten für die Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (feuchte AMD) an. ONS-5010 ist eine ophthalmologische Prüfformulierung von Bevacizumab (Markenname Avastin), die als intravitreale Injektion zur Behandlung von feuchter AMD und anderen Netzhauterkrankungen entwickelt wird. Die FDA hat den BLA-Antrag von Outlook Therapeutics für ONS-5010 zur Behandlung der feuchten AMD mit dem ersten Zieldatum 29. August 2023 angenommen. Der Antrag wird durch das klinische Programm der feuchten AMD von Outlook Therapeutics unterstützt, das aus drei klinischen Studien besteht: NORSE ONE, NORDISCHE ZWEI und NORDISCHE DREI.

Die FDA räumte ein, dass die Regulierungsbehörde die BLA während dieses Überprüfungszyklus aufgrund mehrerer CMC-Probleme, offener Beobachtungen aus Fertigungsinspektionen vor der Zulassung und des Mangels an substanziellen Beweisen nicht genehmigen konnte, obwohl die NORSE TWO-Studie ihre Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte erreichte.

Updates von BMY:Bristol Myers Squibb BMY gab bekannt, dass die FDA eine Erweiterung der Zulassung von Reblozyl (Luspatercept-Aamt) genehmigt hat. Das Medikament ist jetzt für die Behandlung von Anämie ohne vorherigen Einsatz von Erythropoese-stimulierenden Mitteln (ESA-naiv) bei erwachsenen Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr geringem bis mittlerem Risiko zugelassen, die möglicherweise regelmäßige Erythrozyten (RBC) benötigen. Transfusionen. Daher kann Reblozyl nun zur Behandlung chronischer Anämie zu einem früheren Zeitpunkt der Behandlung bei einem breiteren Spektrum von Patienten eingesetzt werden.

Die Zulassungserweiterung des Medikaments in der Erstlinienbehandlung von Anämie bei Patienten mit MDS mit geringerem Risiko basierte auf positiven Zwischenergebnissen der COMMANDS-Studie im Spätstadium, in der Reblozyl im Vergleich dazu die überlegene Wirksamkeit der gleichzeitigen Unabhängigkeit von Erythrozytentransfusionen und des Hämoglobinanstiegs zeigte gegenüber Epoetin alfa, einem ESA, unabhängig vom Ringsideroblastenstatus.

Das Medikament ist in den USA bereits zur Behandlung von Anämie bei erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie zugelassen, die regelmäßige Erythrozytentransfusionen benötigen. Es ist auch für die Behandlung von Anämie zugelassen, bei der ein Erythropoese-stimulierendes Mittel versagt und zwei oder mehr Erythrozyteneinheiten über einen Zeitraum von acht Wochen erforderlich sind, bei erwachsenen Patienten mit MDS mit sehr geringem bis mittlerem Risiko und Ringsideroblasten oder mit myelodysplastischem/myeloproliferativem Neoplasma mit Ring Sideroblasten und Thrombozytose.

Gleichzeitig gab BMY neue Langzeit-Follow-up-Ergebnisse aus zwei Phase-III-Studien bekannt, in denen Camzyos (Mavacamten), ein erstklassiger kardialer Myosinhemmer, bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie untersucht wurde. Die Ergebnisse von VALOR-HCM LTE (56 Wochen) zeigten, dass Camzyos mit einer längeren Nachbeobachtungszeit die Eignung für eine invasive Septumverkleinerungstherapie nach 56 Wochen weiter verringerte.

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Regulatorisches Update von InflaRx:InflaRx NV IFRX gab heute bekannt, dass das Unternehmen einen Marktzulassungsantrag (MAA) für Vilobelimab eingereicht hat. Die MAA beantragt die Zulassung des Kandidaten für die Behandlung erwachsener Patienten mit SARS-CoV-2-induziertem septischem akutem Atemnotsyndrom, die invasive mechanische Beatmung (IMV) oder extrakorporale Membranoxygenierung (ECMO) erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat das MAA validiert. Die Einreichung basiert auf den Ergebnissen der multizentrischen Phase-III-PANAMO-Studie, in der die Behandlung mit Vilobelimab das Überleben mit einer relativen Reduzierung der 28-Tage-Gesamtmortalität um 23,9 % im Vergleich zu Placebo im globalen Datensatz verbesserte.

InflaRx hat den MAA im Juli 2023 bei der EMA eingereicht. Der Kandidat hat in den Vereinigten Staaten eine Notfallzulassung für die Behandlung von COVID-19 bei hospitalisierten Erwachsenen erhalten, wenn die Behandlung innerhalb von 48 Stunden nach Erhalt von IMV oder ECMO unter dem Markennamen Gohibic eingeleitet wird. Das Unternehmen führt weiterhin Gespräche mit der FDA im Zusammenhang mit der Einreichung eines BLA für eine mögliche zukünftige vollständige Zulassung von Gohibic in den Vereinigten Staaten.

Der Nasdaq Biotechnology Index hat in den letzten fünf Handelssitzungen um 1,03 % zugelegt. Unter den Biotech-Giganten hat GSK im Berichtszeitraum um 1,55 % zugelegt. In den letzten sechs Monaten sind die Aktien von Vertex um 24,93 % gestiegen. (Die letzte Zusammenfassung der Biotech-Aktien finden Sie hier: Zusammenfassung der Biotech-Aktien: REGN steigt bei Genehmigung, APLS, NVAX gewinnt bei Updates und mehr.)

Bildquelle: Zacks Investment Research

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